Lääketutkimusten vaiheet

Kliiniset lääketutkimukset jakautuvat neljään vaiheeseen: kolme ennen myyntiluvan myöntämistä ja yksi sen jälkeen. Tutkimukset aloitetaan terveillä vapaaehtoisilla, mistä lääkekehityksen elinkaaren myötä siirrytään kohti potilaiden hoitoa ja tavoiteltavan hoitovasteen kliinistä todistamista yhä laajemmilla potilasjoukoilla.

Kliiniset lääketutkimukset jakautuvat neljään vaiheeseen: kolme ennen myyntiluvan myöntämistä ja yksi sen jälkeen. Tutkimukset aloitetaan terveillä vapaaehtoisilla, mistä lääkekehityksen elinkaaren myötä siirrytään kohti potilaiden hoitoa ja tavoiteltavan hoitovasteen kliinistä todistamista yhä laajemmilla potilasjoukoilla.

Kuvassa lääketeollisuuden Suomessa käynnissä olevien kliinisten lääketutkimusten määrät ja vaiheet vuosilta 2007–2013. Lähde Lääketeollisuus ry 2014.

Ensimmäisessä vaiheessa terveitä vapaaehtoisia

Kliinisen lääketutkimuksen ensimmäisessä vaiheessa lääkeainetta annetaan ensimmäisen kerran ihmisille. Mukana on vain muutamia kymmeniä terveitä vapaaehtoisia. Ensimmäisen vaiheen tutkimukset suoritetaan useimmiten yliopistollisissa sairaaloissa tai tutkimuskeskuksissa ja erittäin tarkan valvonnan alaisina. Tavoitteena on saada alustavaa tietoa lääkekandidaatin vaikutuksista ihmisen elimistössä. Uutuuslääkettä annetaan aluksi erittäin pieninä annoksina. Kokemuksen karttuessa annoksia nostetaan ja hoitoaikoja pidennetään. Ensimmäisenvaiheen tutkimuksiin osallistuville maksetaan sosiaali- ja terveysministeriön asetuksella säädelty korvaus, joka on veronalaista tuloa.

Joskus lääketutkimukset joudutaan suorittamaan ensimmäisestä vaiheesta alkaen tiettyä sairautta sairastavilla henkilöillä. Näin toimitaan, kun tutkittava lääke on sellainen, ettei sitä voida eettisistä tai muista syistä antaa terveille tutkimushenkilöille. Tällaisia valmisteita ovat esimerkiksi syöpätautien hoidossa käytettävät sytostaatit, joiden tiedetään olevan terveille ihmisille vahingollisia. Uusien sytostaattien kliinisissä tutkimuksissa tutkittavia voivat olla vain syöpäpotilaat, joille ei enää ole tarjolla muuta tehokasta hoitoa. Kuolemansairasta potilasta koskevat aivan samat oikeudet kuin muitakin tutkittavia.

Toisen vaiheen tutkimuksiin potilaita

Toisen vaiheen tutkimuksissa ovat ensimmäistä kertaa mukana potilaat. Silloin hankitaan tietoa tutkimuslääkkeen tehosta ja haittavaikutuksista. Tärkeimpiä tavoitteita on saada selville, mikä on lääkkeen oikea annos. Myös tämän vaiheen tutkimukset tehdään tavallisimmin sairaaloissa ja tarkasti valvotuissa oloissa. Yleensä potilasta pyytää tutkimukseen mukaan häntä hoitava lääkäri, mutta tutkittavia voidaan etsiä myös lehti- tai verkkoilmoituksilla.

Tutkittavaa uutuuslääkettä verrataan toisessa vaiheessa joskus myös plaseboon eli lumelääkkeeseen, joka ei sisällä mitään vaikuttavaa ainetta. Tutkittavat arvotaan ryhmiin, joista toinen saa uutta tutkimuslääkettä ja toinen lumelääkettä. Pelkkä toive lääkkeen tehosta saattaa saada sekä lääkärin että tutkittavan uskomaan, että lääke vaikuttaa, vaikka todellisuudessa niin ei tapahtuisikaan. Plasebon ja oikean lääkkeen vertailu paljastaa uuden lääkkeen todellisen vaikutuksen tai sen puutteen. Monissa sairauksissa lumelääkkeen käyttäminen vertailukohtana ei käy, koska sairautta potevaa henkilöä ei voida jättää tutkimuksen ajaksi hoidotta.

Vaiheessa kolme tutkitaan laajoja potilasjoukkoja

Kolmannen vaiheen tutkimuksissa on mukana jopa tuhansia tutkittavia. Heidän pitäisi vastata mahdollisimman hyvin sitä käyttäjäkuntaa, jolle uutta lääkettä kehitetään. Tutkittavat eivät enää välttämättä ole sairaalan asiakkaita, vaan myös terveyskeskusten ja muun avohoidon käyttäjiä. Näissä tutkimuksissa varmennetaan myös aikaisempien tutkimusten tulokset ja kerätään lisätietoa lääkkeen turvallisuudesta etenkin pitkäaikaiskäytössä.

Kolmannessa tutkimusvaiheessa tutkittavaa lääkettä verrataan jo olemassa olevaan, saman taudin hoitoon tarkoitettuun, parhaana pidettyyn lääkkeeseen. Tutkimukset tehdään kaksoissokkona eli niin, etteivät lääkäri tai potilas tiedä, kuka tutkittavista saa tutkimuslääkettä ja kuka vanhaa lääkettä. Tämä selviää vasta tutkimuksen päätyttyä. Tarvittaessa lääkäreillä on lääketieto saatavilla myös tutkimuksen aikana.

Kolmannen vaiheen tutkimusten jälkeen lääkeyritys voi hakea lääkkeelle myyntilupaa.

Neljännessä vaiheessa tutkitaan myyntiluvallisen lääkkeen ominaisuuksia

Myös myyntiluvan myöntämisen jälkeen tehdään kliinisiä lääketutkimuksia. Silloin tutkitaan mm. lääkevalmisteen pitkäaikaiskäytön turvallisuutta ja erityiskohderyhmiä, joita ei turvallisuussyistä tutkittu vaiheessa, kolme kuten monisairaita vanhuksia. Hyvin harvinaiset haittavaikutukset löydetään joskus vasta neljännessä vaiheessa, kun lääkkeen käyttö laajenee huomattavasti.